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今日，美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）宣布了2020年蓋倫獎（Prix Galien Awards）的獲獎名單。被譽為“醫藥界的諾貝爾獎”的蓋倫獎被公認為是醫藥和生物醫療行業的最高榮譽，它表彰為改善人類健康做出的杰出科學創新。今年是蓋倫獎創立50周年，自1970年創建以來，已經有268個生物醫藥產品獲獎，涵蓋18個治療領域。
圖片來源：蓋倫基金會官網
蓋倫獎由包含多名諾貝爾獎得主的評委會選出，獎項包括最佳藥品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技術產品獎（Best Biotechnology Product）和最佳醫療技術獎（Best Medical Technology）。它們均為最近5年內獲得FDA批準上市，并且有潛力對人類健康產生重大影響的產品。今年蓋倫基金會還首次推出了最佳數字健康產品獎（Best Digital Health Product），表彰數字健康解決方案在醫療健康系統中不可或缺的作用。今年的獲獎者為：
最佳藥品獎：Pretomanid, 全球結核病藥物開發聯盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利組織全球結核病藥物開發聯盟（TB Alliance）開發的新分子實體，與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）聯用，治療特定高度耐藥肺結核（TB）患者。它在2019年獲得上市，是近40年來FDA批準的第三款抗肺結核新藥，也是第一款由非盈利組織開發并且上市的肺結核新藥。
由于細菌耐藥性的不斷增加，多藥耐藥TB（multidrug-resistant TB）和廣泛耐藥TB（extensively drug-resistant TB）已經成為威脅人類健康的重大隱患。根據世界衛生組織的統計，在2016年，世界范圍內有49萬名新多藥耐藥TB患者，其中一小部分為廣泛耐藥TB患者。這些患者對多種療法不耐受或者產生耐藥性，因此治療選擇非常有限。目前大多數廣泛耐藥TB患者可能需要接受多達8種抗生素的治療，療程長達18個月或更長。根據WHO的估計，對廣泛耐藥TB患者治療的成功率大約為34%。
▲Pretomanid分子結構式（圖片來源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
在一項關鍵性臨床試驗中，109名廣泛耐藥性TB患者，和對已有療法不耐受或無反應的多重耐藥性患者接受了Pretomanid與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）構成的組合療法的治療。試驗結果表明，在接受治療6個月之后，這一組合療法的成功率達到89%，顯著高于治療廣泛耐藥TB患者的歷史成功率。
最佳醫療技術獎：MitraClip經導管二尖瓣修復系統，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一個經導管二尖瓣修復（TMVr）治療系統，可為某些原發性或繼發性二尖瓣關閉不全的患者提供治療選擇，而這些患者否則將無法接受治療。MitraClip已在世界范圍內用于治療超過80000例患者。
圖片來源：雅培官網
最佳生物技術產品獎：
Tegsedi,?Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro,?Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）是一種致命的進行性遺傳病，它是由于患者體內轉甲狀腺素蛋白（TTR）折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR沉積的組織包括外周神經、心臟、腸道，眼睛，腎臟，中樞神經系統，甲狀腺和骨髓。TTR在這些組織和器官中的沉積造成多種感覺，運動和植物性功能異常，最終會導致患者在癥狀出現后3-5年內去世。據估計，世界上有大約5萬名hATTR患者。
今年并列獲獎的三款產品從不同的角度治療治療這一疾病。Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
由Alnylam開發的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結合，阻止TTR的產生，Onpattro可以幫助減少周圍神經中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是
，它通過與TTR的特異性結合，穩定TTR的四聚體形態，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。
最佳數字健康產品：Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司開發的是首款獲得FDA批準用于治療失眠的處方數字療法（PDT）。Somryst旨在為患者提供個體化的神經行為干預措施，主要是用由算法驅動的失眠認知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。
此外，Somryst還提供了一個臨床醫生使用的指示板，允許醫療保健提供者跟蹤患者的治療和疾病進展。臨床醫生指示板可以顯示患者使用Somryst的信息，包括失眠嚴重程度指數（ISI）、患者健康問卷（PHQ-8）、以及由夜間睡眠日記得出的睡眠指標。
我們祝賀所有的獲獎者，也祝愿這些創新產品能夠為更多患者造福。
