十月，金秋，2020年。今天，由克利夫蘭醫(yī)學中心引領的第18屆年度醫(yī)療創(chuàng)新峰會，線上舉行。熱點之一是揭曉2021年十大醫(yī)療創(chuàng)新產(chǎn)品。專家們選出了十個有望在明年產(chǎn)生影響的突破性醫(yī)療設備和治療方法。這些改變醫(yī)學的創(chuàng)新，會改變無數(shù)患者的人生。? ? ?

按預期的重要性排名。

01

Gene Therapy for Hemoglobinopathies

血紅蛋白病的基因治療

血紅蛋白負責在血液中輸送氧氣。血紅蛋白病是一種會影響血紅蛋白分子的遺傳性疾病。最常見的包括鐮狀細胞病和地中海貧血，這些疾病加在一起每年影響全球330,000多名嬰兒。兩者都會導致人體血紅蛋白和氧氣不足，從而損害神經(jīng)和器官，包括腎臟，肝臟和脾臟，并且可能致命。目前唯一的治療方法是血液和骨髓移植，可惜只有很少一部分患者有幸得到治療。血紅蛋白病領域的最新研究帶來了一種實驗性的基因療法，通過最精準的科學，有希望幫助病人身體生成具有正常功能的血紅蛋白分子。

02

Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis

治療原發(fā)性多發(fā)性硬化癥的新藥

FDA批準了一種新的具有新靶標的治療性單克隆抗體。Ocrelizumab是首個也是目前唯一的針對原發(fā)性進展期MS患者的治療藥物。

03

Smartphone-Connected Pacemaker Device

心臟起搏器連接智能手機

心臟起搏器首次與患者每天使用的智能手機/平板電腦相連，無縫進入患者生活，進行安全而直接的通訊，便于追蹤、理解和關注患者心臟健康，使患者與醫(yī)生的互動更加緊密和高效。尤其在COVID其間，減少了親臨就診的必要。最先進的技術提供最先進的護理。

04

New Medication for Cystic Fibrosis

治療囊性纖維化的新藥

囊性纖維化是一種肺部遺傳性疾病，其特征是粘稠的粘液會阻塞氣道，蓄積細菌，從而導致感染，炎癥和其他并發(fā)癥。該病是由于CFTR蛋白發(fā)生缺陷而引起的。以往開發(fā)的藥物僅對具有高度特異性突變的人有效。Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR調節(jié)劑和氯通道開放劑的固定劑量聯(lián)合藥物，已在2019年10月獲FDA批準用于CFTR基因中至少有一個F508del突變的CF患者，緩解病情。據(jù)估計，帶有F508del突變的患者占該疾病患者的90％。

05

Universal Hepatitis C Treatment

通用的丙型肝炎治療

丙型肝炎被美國疾病預防控制中心列為“無聲的流行病”，已成為美國主要的公共衛(wèi)生問題。感染丙型肝炎病毒會導致嚴重的威脅生命的健康問題，例如肝衰竭，肝硬化和肝癌。由于沒有針對該病毒的疫苗，患者只能使用藥物治療，但是許多治療方法都伴隨有不良副作用或僅對某些基因型有效。固定劑量的聯(lián)合用藥Sofosbuvir/velpatasvir被批準為治療成人丙肝的最適方案。該藥物可有效抑制在丙肝病毒RNA復制中起關鍵作用的蛋白質。大多數(shù)患者每天只需服用一粒藥，持續(xù)12周。它覆蓋六種丙型肝炎基因型1-6，有效率超過90%，為更廣泛的患者提供了更有效的治療選擇。

06

Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies Bubble CPAP

提高早產(chǎn)兒的肺功能

體重過輕，身體虛弱的早產(chǎn)嬰兒通常需要特殊護理。對嬰兒呼吸窘迫綜合征（IRDS）患者，通常在機械通氣期間給嬰兒服用表面活性劑，這種做法可能引起長期肺部傷害，并導致慢性肺部疾病的發(fā)展。與機械通氣不同，b-CPAP是一種非侵入性的通氣策略，可向新生兒提供持續(xù)的氣道正壓，在呼氣時保持肺活量。振蕩而不是恒定的壓力增強了安全性和有效性，當長期使用時，可以最大程度地減少物理損傷并刺激肺部生長。

07

Increased Access to Telemedicine through Novel Practice & Policy Changes

新政策催增遠程醫(yī)療服務

?COVID-19期間，我們看到了越來越多的在線診療和遠程醫(yī)療。自三月以來，各州和聯(lián)邦監(jiān)管機構迅速采取行動，打破壁壘，清除種種障礙。這些政府和醫(yī)療提供者政策上的根本轉變，使得越來越多的虛擬護理模式和遠程醫(yī)療得以實現(xiàn)。不僅加快病患獲得醫(yī)療服務的速度，同時也保護了醫(yī)療工作者和社區(qū)成員。這些措施為遠程醫(yī)療打開了閘門，催生了很多新網(wǎng)絡和新項目。

08

Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage

控制產(chǎn)后出血的真空誘導的子宮壓塞器

產(chǎn)后出血（postpartum hemorrhage PPH)是分娩后的一種可怕的并發(fā)癥，影響到1-5%的產(chǎn)婦。產(chǎn)后大出血的產(chǎn)婦可能需要輸血，使用有危險副作用的藥物，長時間的手術，甚至不得不緊急切除子宮，最終失去生育能力。非手術方式，使用球囊壓迫子宮內出血部位是很常用的止血方法。該領域的最新進展令人矚目，由真空誘導的子宮壓塞器利用宮內產(chǎn)生的負壓使出血腔塌陷，比球囊壓迫更具生理性。這個設備為臨床醫(yī)生應對產(chǎn)后并發(fā)癥提供了另一種微創(chuàng)手段，另外，這種技術含量低的解決方法也更容易惠及資源匱乏的發(fā)展中國家。

09

PARP Inhibitors for Prostate Cancer

PARP抑制劑用于前列腺癌

前列腺癌是常見的一種男性癌癥。在美國，前列腺癌每年影響著近200,000名男性的生活。PARP抑制劑，也就是多ADP核糖聚合酶抑制劑，可以阻止腫瘤細胞修復受損的DNA，從而增加腫瘤細胞死亡，尤其是那些有修復機制缺陷的腫瘤。兩種在女性癌癥中展現(xiàn)出療效的PARP抑制劑，已被證明可以延遲男性前列腺癌的進展。Rucaparib和Olaparib均于2020年5月被批準用于治療前列腺癌，為世界各地的男性拓寬了治療選擇，打開了提高生存率的大門。

10

Immunologics for Migraine Prophylaxis

預防偏頭痛的免疫藥物

偏頭痛絕不僅僅是偶爾的壓力性頭痛，它是一種與腦神經(jīng)細胞和血管功能障礙有關的神經(jīng)血管疾病。在美國有超過3800萬人受到影響，約占成年人口的12％，在15至55歲之間的女性中最常見。對患者的生活和工作都造成很大影響，其醫(yī)療相關費用也比不患病的人高70％。

2018年，一種預防偏頭痛的新藥物問世 ：降鈣素基因相關肽單克隆抗體，該類藥物通過抑制降鈣素基因相關肽（CGRP）分子的活性來發(fā)揮作用。批準用于預防慢性偏頭痛和發(fā)作性偏頭痛的該類藥物中的前三種是erenumab，galcanezumab和fremanezumab。治療方法是每月一次的注射，并且耐受性極好。對于大多數(shù)人來說，除了注射部位有些疼痛之外，幾乎沒有不良反應。2020年2月批準了首個預防偏頭痛的靜脈用藥：eptinezumab。這類藥物已在預防偏頭痛的藥物庫中占據(jù)重要地位，飆升的處方量絲毫沒有減緩的趨勢。這些新藥正在幫助無數(shù)患者恢復正常生活和工作。